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Cænorhabditis elegans (C. elegans) est un petit ver d'un millimètre de long, transparent, qui représente un modèle animal simple pour étudier la maladie de Huntington. Cette affection touche le cerveau de patients : certaines zones cérébrales sont, au fil du temps, détruites. Cela engendre des troubles moteurs et cognitifs. Par exemple, des mouvements involontaires rendant difficile l'exécution de certaines tâches quotidiennes ou encore des phénomènes dépressifs… En France, environ 6000 personnes sont affectées. On estime toutefois que le nombre de personnes concernées non diagnostiquées est 5 fois plus important. Le gène de la maladie a été trouvé en 1993, il assure la synthèse d'une protéine cérébrale la huntingtine. Cette synthèse est anormale chez les malades. C. elegans possède environ 300 neurones. Si on lui introduit le gène de la maladie ou un fragment de ce gène, fluorescent, on peut le voir, par transparence, dans certains neurones. Ces animaux transgéniques (mutés) présentent alors des anomalies de fonctionnement comme, par exemple, si on les touche, la perte de leur réponse motrice. Que peut-on faire avec ce modèle ? Rechercher de nouveaux médicaments. Il faut en moyenne 5 ans pour sélectionner parmi des centaines de molécules, quelques composés susceptibles d'apporter un bénéfice pour les malades. Avec C elegans, des composés intéressants ont été testés. Si, sur des modèles de C. elegans déficients mis en présence d'un composé-test, la réponse motrice au toucher est restaurée, cela signifie que le composé présente une efficacité in vivo. Cette molécule peut alors devenir un prototype de médicament.