Biomédicaments à base d’ARN messagers : de la conception à la délivrance in vivo.

Le potentiel des vaccins à base d'ARN messager (ARNm) a été révélé par le succès de stratégies de vaccination rapides et adaptables pour lutter contre la pandémie de COVID-19. La réalisation de ces vaccins à ARNm a été rendue possible grâce aux progrès réalisés dans la conception de la structure, de la fabrication et des systèmes d'administration de l'ARNm. Ce succès ouvre la voie au développement de formulations innovantes à base d'ARNm envisageant différentes applications thérapeutiques dans les domaines de l'immunothérapie, de la médecine régénérative et de l'édition de gènes. Ces formulations représentent un véritable défi en raison de la nature particulière de l'ARNm. Les connaissances actuelles concernant les stratégies que nous et d'autres équipes ont proposées pour surmonter les multiples barrières biologiques et obtenir une délivrance ciblée seront résumées. Les problèmes auxquels nous sommes confrontés lors de la mise en œuvre de ces stratégies seront discutés. Enfin, je présenterai les défis qui doivent être relevés pour permettre à l'ARNm d’être utilisé plus largement dans différentes applications thérapeutiques.